Deferiprone
| Evidenzniveau: L5 | Vorhergesagte Indikationen: 8 |
Inhaltsverzeichnis
Deferipron: Eisenchelator → Hepatische Porphyrie (hepatic porphyria)
Zusammenfassung
Deferipron ist ein oraler Eisenchelator. Das TxGNN-Modell sagt voraus, dass er bei hepatischer Porphyrie (hepatic porphyria) wirksam sein könnte (Score 0,9920). Für diese Richtung liegen keine klinischen Studien und 2 Publikationen vor, die ausschließlich präklinisch bzw. indirekt sind.
Kurzüberblick
| Punkt | Inhalt |
|---|---|
| Ursprüngliche Indikation | Iron Overload;beta-Thalassemia; beta-Thalassemia;Iron Overload |
| Vorhergesagte neue Indikation | Hepatische Porphyrie (hepatic porphyria) |
| TxGNN-Vorhersagewert | 0,9920 |
| Evidenzstufe | L5 |
| Marktstatus in Deutschland | Im Handel (gültige Zulassungen: 2 von 2) |
| Anzahl der Zulassungen | 2 (gültig: 2) |
| Empfohlene Entscheidung | Hold |
Warum ist diese Vorhersage plausibel?
Deferipron bindet als oraler Eisenchelator überschüssiges Eisen. Detaillierte Daten zum Wirkmechanismus liegen in den für diesen Bericht zusammengestellten Daten nicht vor; die Einordnung beruht auf der bekannten Eisenchelator-Wirkung.
Eisen trägt zur Pathologie bestimmter Porphyrien bei. In einem Mausmodell der Uroporphyrie (Modell der Porphyria cutanea tarda) verringerten eisenarme Diäten und die orale Eisenchelation die Uroporphyrin-Anhäufung (PMID 17854053). Bei der kongenitalen erythropoetischen Porphyrie wurde berichtet, dass Eisenchelation hämolytische Anämie und Hautlichtempfindlichkeit verbesserte (PMID 32678895). Eisenentzug ist daher für Porphyria-cutanea-tarda-artige Erkrankungen ein plausibler Mechanismus.
Wichtig: Beide Quellen betreffen ein Tiermodell bzw. die erythropoetische Porphyrie, nicht die hepatische Porphyrie beim Menschen. Die Evidenz ist indirekt, und es gibt keine klinischen Studien zur Prüfung dieser Hypothese.
Klinische Studien
Derzeit sind keine zugehörigen klinischen Studien registriert.
Literaturevidenz
| PMID | Jahr | Typ | Journal | Kernaussagen |
|---|---|---|---|---|
| 32678895 | 2020 | Präklinisch/Fallbericht | Blood | Eisenchelation verbesserte hämolytische Anämie und Hautlichtempfindlichkeit bei kongenitaler erythropoetischer Porphyrie |
| 17854053 | 2007 | Tierstudie (Maus) | Hepatology | Deferipron oder eisenarme Diät senkte die Uroporphyrin-Anhäufung im Mausmodell der Porphyria cutanea tarda |
Markt in Deutschland
| Zulassungsnummer | Produktname | Darreichungsform | Zugelassene Indikation |
|---|---|---|---|
| EMEA/H/C/004710 | Deferiprone Lipomed | – | Eisenüberladung; Beta-Thalassämie |
| EMEA/H/C/000236 | Ferriprox | – | Beta-Thalassämie; Eisenüberladung |
Sicherheitsaspekte
- Arzneimittelwechselwirkungen: In den zusammengestellten Daten sind 100 Wechselwirkungen verzeichnet, die gezeigten sind alle von mäßigem Schweregrad. Dazu zählen vor allem Antazida und mehrwertige Metallsalze, die Deferipron vermutlich durch Bindung beeinflussen: Calciumsalze (Phosphat, Acetat, Carbonat, Citrat, Gluconat, Lactat), Magnesiumsalze (Oxid, Carbonat, Chlorid, Citrat, Gluconat, Hydroxid, Sulfat), Aluminiumhydroxid, Attapulgit, Kaolin, Magaldrat, Sucralfat sowie Eisen.
Für weitere Sicherheitsangaben (Warnhinweise, Gegenanzeigen) bitte die Fachinformation heranziehen.
Fazit und nächste Schritte
Entscheidung: Hold
Begründung: Für die hepatische Porphyrie liegen weder klinische Studien noch direkte Studien am Menschen vor; die zwei Publikationen betreffen ein Mausmodell und die erythropoetische Porphyrie. Damit stützt sich die Vorhersage im Wesentlichen auf das Modell (Evidenzstufe L5).
Für ein Weiterkommen sind erforderlich:
- Direkte präklinische bzw. klinische Daten zur Eisenchelation bei hepatischen Porphyrien (z. B. Porphyria cutanea tarda)
- Daten zum Wirkmechanismus von Deferipron
- Auswertung der Fachinformation (Warnhinweise, Gegenanzeigen), um das Sicherheitsprofil zu bewerten
Haftungsausschluss
Diese Inhalte dienen ausschließlich Forschungszwecken und stellen keine medizinische Beratung dar. Vor jeder klinischen Anwendung ist eine klinische Validierung erforderlich.