Methylphenidate
| Evidenzniveau: L5 | Vorhergesagte Indikationen: 4 |
Inhaltsverzeichnis
Methylphenidat: Von ADHS zu Faciodigitogenitalem Syndrom
Zusammenfassung
Methylphenidat wurde ursprünglich zur Behandlung der Aufmerksamkeitsdefizit-/Hyperaktivitätsstörung (ADHS) zugelassen. Das TxGNN-Modell sagt voraus, dass es bei dem Faciodigitogenitalen Syndrom (Aarskog-Scott-Syndrom) wirksam sein könnte. Dafür liegen jedoch keine klinischen Studien und keine Publikationen vor, die Vorhersage beruht allein auf dem Modell.
Schnellüberblick
| Punkt | Inhalt |
|---|---|
| Ursprüngliche Indikation | Aufmerksamkeitsdefizit-/Hyperaktivitätsstörung (ADHS) |
| Vorhergesagte neue Indikation | Faciodigitogenitales Syndrom |
| TxGNN-Vorhersagewert | 99,998 % |
| Evidenzlevel | L5 |
| Marktstatus in Deutschland | Nur erloschene/widerrufene Zulassung |
| Anzahl der Zulassungen | 1 (davon 0 gültig, 1 erloschen) |
| Empfohlene Entscheidung | Hold |
Warum ist diese Vorhersage plausibel?
Zum Wirkmechanismus von Methylphenidat liegen in den für diesen Bericht zusammengestellten Daten keine detaillierten Angaben vor. Bekannt ist aus den pharmakologischen Daten, dass Methylphenidat den Dopamintransporter (DAT) und den Noradrenalintransporter (NET) hemmt. Auf diesem Mechanismus beruht seine bewährte Wirkung bei ADHS.
Das Faciodigitogenitale Syndrom ist eine X-chromosomal vererbte Entwicklungsstörung, die durch Varianten im FGD1-Gen verursacht wird. Sie kann mit Aufmerksamkeitsdefiziten oder Verhaltensauffälligkeiten einhergehen. Ein möglicher Nutzen von Methylphenidat wäre daher allenfalls symptomatisch (z. B. bei ADHS-ähnlichen Merkmalen) und nicht krankheitsmodifizierend. Dies ist eine Schlussfolgerung und kein Beleg aus den vorliegenden Daten. Ein direkter mechanistischer Zusammenhang ist durch die Daten nicht gestützt.
Evidenz aus klinischen Studien
Derzeit sind keine zugehörigen klinischen Studien registriert.
Evidenz aus der Literatur
Derzeit liegt keine zugehörige Literatur vor.
Informationen zum deutschen Markt
| Zulassungsnummer | Produktname | Darreichungsform | Zugelassene Indikation |
|---|---|---|---|
| EMEA/H/C/005975 | Tuzulby | – | Aufmerksamkeitsdefizit-/Hyperaktivitätsstörung (Status: erloschen) |
Sicherheitsaspekte
- Kontraindikationen aus dem Wissensgraphen (PrimeKG, keine Packungsbeilagen-Angaben): Hypertonie, Epilepsie, bipolare Störung, schwere affektive Störungen, psychotische Störungen (einschließlich schizoaffektiver Störung), Substanzmissbrauch/-abhängigkeit, koronare Herzkrankheit, Schlaganfall und zerebrovaskuläre Erkrankungen, Myokardinfarkt, plötzlicher Herzstillstand, Erregungsleitungsstörungen des Herzens, Thrombozytopenie, Leukopenie, Anämie, Hämoglobinopathie, Anorexia nervosa, Glaukom sowie Hyperthyreose (Morbus Basedow, Thyreotoxikose).
- Wechselwirkungen: In der Abfrage wurden lediglich pharmakologische Zielstrukturen (NET und DAT) gefunden, keine klinisch bewerteten Arzneimittelwechselwirkungen.
Angaben zu Warnhinweisen und Gegenanzeigen aus der Fachinformation lagen nicht vor. Bitte die Fachinformation heranziehen.
Fazit und nächste Schritte
Entscheidung: Hold
Begründung: Trotz des sehr hohen TxGNN-Werts gibt es weder klinische Studien noch Literatur zu dieser Indikation (Evidenzlevel L5). Ein möglicher Effekt wäre allenfalls symptomatisch. Zudem ist die deutsche Zulassung erloschen und die Sicherheitsdaten sind lückenhaft.
Für ein Weiterkommen sind erforderlich:
- Daten zum Wirkmechanismus (MOA) aus DrugBank
- Warnhinweise und Gegenanzeigen aus der Fachinformation (BfArM)
- Fallserien oder Studien zu ADHS-ähnlichen Symptomen beim Aarskog-Scott-Syndrom
- Klärung des Zulassungsstatus in Deutschland und der verfügbaren Darreichungsformen und Applikationswege
Weitere vorhergesagte Indikationen (zur Einordnung)
| Rang | Vorhergesagte Indikation | TxGNN-Wert | Evidenzlevel | Empfehlung | Anmerkung | |---|---|---|---|---|---| | 2 | Chondromyxoides Fibrom | 99,991 % | L5 | Hold | Kein plausibler mechanistischer Zusammenhang, vermutlich ein Artefakt des Wissensgraphen; keine Studien oder Literatur. | | 3 | Spezifische Entwicklungsstörung | 99,988 % | L4 | Forschungsfrage | Die Literatur betrifft überwiegend ADHS, also die bereits zugelassene Indikation; daher möglicherweise kein echtes Repurposing. Keine klinischen Studien. | | 4 | Dysthyme Störung | 99,109 % | L4 | Forschungsfrage | Nur indirekte Literatur (z. B. ADHS mit subsyndromaler Depression, PMID 24045603); keine Studie zu Methylphenidat bei dysthymer Störung. |
Haftungsausschluss
Diese Inhalte dienen ausschließlich Forschungszwecken und stellen keine medizinische Beratung dar. Vor jeder klinischen Anwendung ist eine klinische Validierung erforderlich.