Threonine
| Evidenzniveau: L5 | Vorhergesagte Indikationen: 1 |
Inhaltsverzeichnis
Threonin: Von der Ahornsirupkrankheit zur Gastroparese
Zusammenfassung in einem Satz
Threonin ist eine essenzielle Aminosäure, die ursprünglich für die Behandlung der Ahornsirupkrankheit (Maple Syrup Urine Disease) zugelassen wurde. Das TxGNN-Modell sagt voraus, dass sie bei Gastroparese wirksam sein könnte. Dafür liegen derzeit keine klinischen Studien und keine Publikationen vor; die Vorhersage beruht allein auf dem Modellwert.
Schnellübersicht
| Punkt | Inhalt |
|---|---|
| Ursprüngliche Indikation | Ahornsirupkrankheit (Maple Syrup Urine Disease) |
| Vorhergesagte neue Indikation | Gastroparese |
| TxGNN-Vorhersagewert | 99,32 % |
| Evidenzlevel | L5 |
| Marktstatus in Deutschland | Nur erloschene/aufgehobene Zulassung |
| Anzahl der Zulassungen | 1 (derzeit keine gültige) |
| Empfohlene Entscheidung | Hold |
Warum ist diese Vorhersage plausibel?
Für diesen Wirkstoff liegen derzeit keine detaillierten Daten zum Wirkmechanismus vor. Bekannt ist, dass Threonin eine essenzielle Aminosäure ist. Die ursprüngliche Indikation, die Ahornsirupkrankheit, ist eine Stoffwechselerkrankung und steht in keinem erkennbaren Zusammenhang mit der Gastroparese, einer Motilitätsstörung des Magens.
Eine mechanistische Verbindung lässt sich aus den zusammengestellten Daten nicht belegen. Eine mögliche, aber unbestätigte Hypothese ist, dass Threonin als Hauptbestandteil gastrointestinaler Muzine die Integrität der Darmschleimhaut oder die Motilität beeinflussen könnte. Diese Annahme ist spekulativ und wird durch keine Evidenz in den vorliegenden Daten gestützt. Der hohe Vorhersagewert ist daher lediglich als computergestützte Hypothese zu betrachten.
Klinische Evidenz
Derzeit sind keine zugehörigen klinischen Studien registriert.
Literaturevidenz
Derzeit liegt keine zugehörige Literatur vor.
Informationen zum deutschen Markt
| Zulassungsnummer | Produktname | Darreichungsform | Zugelassene Indikation |
|---|---|---|---|
| EMEA/H/C/005557 | Maapliv (Recordati Rare Diseases) | – | Ahornsirupkrankheit (Maple Syrup Urine Disease) |
Diese Zulassung ist erloschen bzw. aufgehoben (Status: cancelled). Es besteht keine gültige Zulassung.
Sicherheitsaspekte
- Kontraindikationen laut Wissensgraph (aus den Wirkstoff-Krankheits-Beziehungen des TxGNN-Wissensgraphen, nicht aus Packungsbeilagentext): Phenylketonurie und Störungen des Phenylalanin-Stoffwechsels.
Für weitere Sicherheitsinformationen (Warnhinweise, Gegenanzeigen, Wechselwirkungen) siehe die Fachinformation bzw. Packungsbeilage. Zu Arzneimittelwechselwirkungen wurden in den zusammengestellten Daten keine Einträge gefunden.
Fazit und nächste Schritte
Entscheidung: Hold
Begründung: Die Vorhersage stützt sich ausschließlich auf einen hohen Modellwert (Evidenzlevel L5), ohne klinische Studien, Literatur oder belegbaren Wirkmechanismus. Zudem ist die einzige Zulassung erloschen, was einen kurzfristigen Entwicklungsweg einschränkt.
Für ein Weiterkommen sind erforderlich:
- Daten zum Wirkmechanismus (MOA) aus DrugBank
- Warnhinweise und Gegenanzeigen aus der Fachinformation des BfArM/der EMA (aktuell blockierende Datenlücke für das Sicherheitsscreening)
- Präklinische oder mechanistische Studien, die einen Zusammenhang zwischen Threonin und Magenmotilität bzw. Schleimhautintegrität prüfen
- Literatur- und Studienrecherche zu Threonin bei Gastroparese
- Prüfung der Darreichungswege und der Ähnlichkeit zur ursprünglichen Indikation (derzeit offen)
Haftungsausschluss
Diese Inhalte dienen ausschließlich Forschungszwecken und stellen keine medizinische Beratung dar. Vor jeder klinischen Anwendung ist eine klinische Validierung erforderlich.